Les cellules souches pluripotentes humaines : Outils pour l'étude des maladies humaines
13-09-2012
Déterminer la source moléculaire sous-jacente d’une maladie humaine exige un système éthique et modèle tractable. De nombreux modèles animaux utilisés afin d'éviter l'expérimentation humaine, simplement ne peuvent pas fidèlement récapituler la maladie humaine. Comprendre les origines moléculaires de la maladie est essentiel pour le développement de traitements efficaces à temps.
Deux importants progrès scientifiques ont ouvert la porte à des modèles de cellules souches pluripotentes de la maladie humaine :
La montée du diagnostic génétique préimplantatoire (DPI), permettant aux couples connus comme porteurs des allèles dévastateurs d’une maladie (comme par exemple, la sclérose latérale amyotrophique) pour utiliser la fécondation in vitro couplée à un dépistage génétique pour identifier les embryons avec des mutations de l'ADN. Les couples peuvent choisir de faire un don d'embryons à haut risque de développer la maladie, jamais utilisés pour générer une grossesse, pour la dérivation des lignes de la maladie des cellules souches embryonnaires (CSEh)1.
Shinya Yamanaka et ses collègues2 qui a découvert que par surexprimant seulement quatre gènes (Oct3/4, Sox2, Klf4 et c-Myc) ils pouvaient changer en phase terminale et différenciée des fibroblastes (cellules de la peau) en des cellules qui se comportaient presque identique de CSEh en culture (Takahashi et Yamanaka, 2006). Cette découverte monumentale a permis la création d'une lignée de cellules souches pluripotentes induites (iPS) spécifiques de la maladie de tout patient désireux de faire un don d'une biopsie de la peau.
Ces deux avancées de cellules souches pluripotentes humaines permettent aux personnes qui sont porteurs de maladie génétique ou malades, de participer activement d’une autre façon à trouver un traitement pour leur maladie.
Armés de cellules souches pluripotentes humaines de porteurs de maladies, les scientifiques peuvent maintenant récapituler les troubles dès les premières étapes du développement embryonnaire. Un aspect critique de ces modèles est la croissance des cellules en trois dimensions (3D). Par exemple, hES et cellules iPS peuvent former des corps embryoïdes (EBs), qui sont de cellules amas en 3D qui forment toutes les trois couches de germe (ectoderme, endoderme, mésoderme) trouvées chez l'embryon. La couche de germe de différenciation, qui réforme un embryon d'une couche plane de cellules en une structure 3D, est une étape essentielle à la formation des organes. Utilisant des techniques 3D comme culture EB dans le Perfecta3D®, les chercheurs peuvent générer des données sur les événements embryonnaires tout en évitant ce que beaucoup considèrent éthiquement comme inacceptable : la création d'embryons humains pour l'expérimentation.
Ensemble les cellules souches pluripotentes humaines et la culture 3D sont devenues un outil puissant pour la lutte contre les maladies humaines les plus difficiles !
Traduction : Ligue SLA : Anne
Source : 3D Biometrix
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