Les chercheurs de Packard ciblent la SLA au niveau du gène

Les scientifiques de Packard travaillent depuis plus de dix ans, afin de mieux comprendre la SLA. Ces chercheurs sont motivés non seulement par une passion pour la science, mais aussi par une volonté de développer de meilleurs traitements pour les personnes souffrant de SLA et leurs familles. Pendant de nombreuses années, les médicaments étaient les seules options comme nouveaux traitements potentiels. Bien que ces options peuvent encore s'avérer utiles, les chercheurs ont commencé à regarder au-delà des médicaments.

En quelques années, les chercheurs chez Packard et dans le monde entier ont fait d'énormes progrès dans le développement de thérapies génétiques pour la SLA. Comme de plus en plus de gènes ont été associés à la SLA, les chercheurs gagnent une meilleure connaissance des gènes et les protéines qui ne fonctionnent pas correctement dans cette maladie. Certains de ces gènes sont spécifiques aux personnes porteuses de mutations spécifiques, tandis que d'autres peuvent faire partie d'une voie commune à toutes les personnes ayant SLA. 

Par des virus qui ont été conçus pour délivrer une version saine d'un gène spécifique ou de petites molécules pour bloquer les effets d'une mutation nuisible, les scientifiques commencent à faire des progrès dans le développement de nouveaux traitements potentiels qui peuvent être adaptés à chaque patient. Pour plus de détails voir le lien dessous vers le bulletin d'information qui se concentre sur trois de ces chercheurs et les progrès qu'ils ont fait.

Lisez la première partie : Thérapie génétique pour les mutations SOD1
Lisez la deuxième partie : Petites molécules contre les Mutations SOD1
Lisez la troisième partie : Petites molécules et mutations C9orf72

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : The Packard Center