AB Science meldt dat nieuwe preklinische gegevens aantonen dat masitinib een onverwacht beschermend effect heeft op de spieren en de zenuwen in ALS

Parijs

AB Science SA, een farmaceutisch bedrijf dat zich specialiseert in onderzoek, ontwikkeling en commercialisering van remmers van eiwit kinases (IPK), heeft vandaag aangekondigd dat nieuwe preklinische gegevens aantonen dat masitinib een onverwacht beschermend effect heeft op de spieren en de zenuwen in ALS. Deze nieuwe gegevens werden gepresenteerd op het 27ste internationaal symposium over motor neuron ziekten en ALS in December 2016 in Dublin, Ierland.

Deze nieuwe gegevens komen bij de volgende eerder gepubliceerde resultaten:

- De preklinische gegevens tonen de remmende werking van masitinib aan op gliale cellen en haar rol in de verlenging van overleving bij ratten SOD1 ^G93A na paralyse.
- Klinische gegevens van de tussentijdse analyse van de fase 2/3 studie tonen het positieve effect van masitinib op de functionele score ALSFRS-R (functionele ALS schaal ), die een evaluatie-instrument is voor het controleren van de progressie van de handicap bij patiënten met ALS en die een indicator is die nauw verband houdt met de kwaliteit van leven en overleving van patiënten.

Professor Luis Barbeito (hoofd van het laboratorium neurodegeneratie van het Instituut Pasteur in Montevideo, Uruguay) gaf een presentatie op het 27 ^ste internationaal symposium over ALS/motor neuron disease (December 2016, Dublin, Ierland). Deze conferentie is de grootste medische en wetenschappelijke conferentie over ALS en is het belangrijkste evenement in onderzoek in ALS, met presentaties over de laatste ontwikkelingen in onderzoek en klinische studies.

Professor Luis Barbeito zei: "bovenop de resultaten die we onlangs hebben gepubliceerd, hebben we extra preklinische gegevens verzameld die aantonen dat masitinib neuroprotectieve effecten in ALS heeft. We hebben het neuro-protectieve effect van masitinib aangetoond in ALS door zijn vermogen om de neuro- inflammatie te regelen in het perifere zenuwstelsel evenals in het centrale zenuwstelsel en om in meerdere mate de bloed - hersenbarrière te doordringen dan we dachen. Alles samen leveren deze gegevens een sterke farmacologische rechtvaardiging voor de positieve resultaten van de tussentijdse analyse van de fase 3 studie onlangs gepubliceerd. ».

De nieuwe pre-klinische resultaten die werden gepresenteerd op de conferentie zijn hieronder weergegeven:

De nieuwe gegevens tonen het neuro-protectieve effect van masitinib op het perifere zenuwstelsel bij SOD1G93A ratten in een therapeutisch model na paralysie.

Men heeft gezien dat masitinib een beschermend effect genereert in de nervus sciaticus:

- Voor de eerste keer werd belangrijke CSF1 en IT-34 activering waargenomen in de degeneratieve nervus sciaticus
- Een belangrijke infiltratie van macrofagen en een matige infiltratie van mastcellen werd ook waargenomen in de degeneratieve nervus sciaticus
- Men heeft vastgesteld dat masitinib degeneratie van het motor axon in de nervus sciaticus vertraagt
- Masitinib vermindert de pathologische veranderingen van de nervus sciaticus, met een scherpe daling van de inflammatoire macrofagen infiltratie van CSF1R en mastcellen met c - Kit.

Men heeft gezien dat masitinib een beschermend effect ter hoogte van de motorische eindplaat (JNM) genereert. Het is op het niveau van deze motorische eindplaat dat zenuwvezel een signaal naar de spiervezel kan overbrengen die piercontractie veroorzaakt:

- Men heeft vastgesteld dat masitinib de denervatie in de snelle skeletspieren vertraagt
- Masitinib vermindert pathologische veranderingen in de eindplaat, met een afname van de ontstekingscellen in deze spieren.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Euroinvestor

04-10-2016 - Indiening van masitinib voor de behandeling van ALS bij het EMA

12-08-2016 - Masitinib heeft van het EMA een weesgeneesmiddelentoewijzing verkregen

14-07-2016 - FDA keurt eerste gebruik van Masitinib goed voor schrijnend geval van ALS

08-07-2016 - Aanvraag masitinib zal de standaard tijdslijn volgen

09-06-2016 - Masitinib: Rapporteurs aangesteld door EMA hebben indiening aanbevolen

05-04-2016 - AB Science kondigt positieve tussentijdse resultaten aan van fase 3