Traitement SLA va commencer essai clinique Phase 3 aux États-Unis

Le NurOwn de BrainStorm Cell Therapeutics renforce les cellules souches adultes du patient lui-même pour stopper la progression des maladies neurodégénératives incurables.

BrainStorm Cell Therapeutics de Petah Tikva recrute des patients américains pour une étude clinique de Phase 3 avec son traitement de cellules souches, le NurOwn,  destiné à stopper la progression de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

L’annonce a été faite durant un webinaire pour patients la semaine dernière.

Le NurOwn est une technique développée à l’Université de Tel Aviv pour cultiver et renforcer les cellules souches récoltées dans la moelle osseuse des patients eux-mêmes. Les cellules améliorées, injectées par ponction lombaire, sécrètent des niveaux élevés de facteurs de croissance neurales pour protéger les neurones moteurs, favoriser la croissance des neurones moteurs et rétablir l’interaction nerf-muscle.

Une étude de sécurité de Phase 2 avec 48 participants (36 traités, 12 placebo) avec ALS possible, probable et définitive, de 24 semaines, a été conclue en 2016. Cette étude a été réalisée à la faculté de médecine de l’Université du Massachusetts, à la clinique Massachusetts General et à la clinique Mayo.

L’étude de Phase 3 en double-aveugle, contrôlée contre placebo, avec recrutement à partir du mois d’août, va étudier l’efficacité et la sécurité de doses répétées. Le California Institute for Regenerative Medicine a donné une subvention de 16 millions $ pour soutenir cette étude pivotale.

Cette étude randomisée (la moitié aura le traitement et l’autre moitié aura un placebo) acceptera 200 participants âgés de 18 à 60 dans les trois centres mentionnés ainsi que le California Pacific Medical Center de San Francisco, le UC-Irvine près de Los Angeles et un autre centre qui n’a pas encore été communiqué.

Les participants éventuels doivent habiter dans les 160 kms d’un des centres pour faciliter le suivi. Ils recevront trois doses durant la phase de traitement de 16 semaines et vont subir ensuite 28 semaines de suivi.

Le Président et CEO Chaim Lebovits de Brainstorm dit qu’il espère obtenir avant la fin de l’année l’approbation d’un programme d’exemption en hôpital en Israël — une voie réglementaire accélérée – qui ouvrirait la voie pour un premier groupe de 50 patients pour recevoir le NurOwn à Tel Aviv Sourasky Medical Center. Cependant, il n’y aura aucun traitement « en usage compassionelle  » avec NurOwn en Israël ou ailleurs.

La technologie de NurOwn a aussi des applications potentielles dans d’autres maladies neurodégénératives, comme la sclérose en plaques et la maladie de Parkinson.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : ISRAEL21c